风湿免疫病怎样摆脱“有药却难治”？-尊龙凯时平台入口
“枣庄下面有一个县级市叫做滕州，我们最近收治的一个来自滕州农村的患者是个29岁小伙子，因为患强直性脊柱炎已经不能动弹，家人把他从车上抬进了我们医院。” 全国人大代表、山东省枣庄市立医院副院长王凌在今年全国两会上说到，“这个病人才29岁，整个脊柱关节已经全部变形，连给他做一个核磁检查都非常困难，其实他从十几岁就脚跟疼、家里人一直没有送他到大医院来做检查，十几年下来，一个29岁的小伙子本应该是全家的重要支柱，现在就这样残疾了、生活完全不能自理，还要家人照顾，太可惜了。”
上面王凌提到的年轻人，因风湿免疫性疾病导致严重的残疾。中国风湿免疫性疾病患者总共大约2亿人，其中类风湿关节炎患者500万、强直性脊柱炎500万-1000万人，这两大疾病患者数量略超过中国每年的癌症新发患者数量。
过去由于治疗手段有限，风湿免疫性疾病的致残率和疾病负担都很重，被称为“不死的癌症”。不过，近十年风湿免疫性疾病药物有了突破性的进展，按照发达国家经验，接受正规治疗后，类风湿关节炎和强直性脊柱炎这两种致残率极高的风湿免疫性疾病，都可以得到很好的控制，大部分病人可以长期健康地生活。
尽管治疗手段已经进步，国内大多数风湿免疫性疾病患者，却还是没有得到正规的治疗。中国风湿免疫学科起步较晚，相对于庞大的患者群体，不仅专科医生少，基层医生的诊疗能力也较差。
在风湿免疫性疾病领域，诊断晚、误诊漏诊多、治疗不规范、医保政策限制等多种因素掺杂在一起，最终使得中国风湿免疫性疾病尚未走出“有药却难治”的困境。
“不死癌症”，有药可治
中华医学会风湿病学分会主任委员、北京协和医院风湿免疫科主任曾小峰教授介绍，风湿免疫性疾病是一大群疾病的统称，主要包括类风湿关节炎、强直性脊柱炎、银屑病关节炎、系统性红斑狼疮等。因为风湿免疫性疾病可以累及多脏器、多系统，因此一直是一类比较难治的疾病。 其中，尤其以类风湿关节炎和强直性脊柱炎为重。由于高致残性和高复发率，这两种疾病被称为“不死癌症”。
至今，很多国内病人还认为类风湿关节炎是不能治疗的疾病，只能眼见关节一天天变形直至残疾，但其实，类风湿关节炎也有达标治疗的理念，规范治疗可以让患病关节不肿不痛，控制关节的变形，公众对达标治疗的知晓度还很低。
事实上，风湿免疫性疾病药物已经经历了几代更新，强化治疗药物生物制剂dmards如依那西普的出现让风湿免疫性疾病的治疗进入3.0时代，近年来靶向合成dmards（目前仅指jak抑制剂）如托法替布的出现，让风湿免疫性疾病的治疗进入全新的4.0时代。
风湿免疫性疾病领域，从1999年全球第一个“生物制剂”的出现至今，已经有十余个创新药物上市，风湿科医生和患者有了更多的治疗方案选择。全国人大代表王凌在今年全国两会上谈到，创新的治疗方案在众多国际指南中得到肯定和推荐。随着新的诊疗规范和指南的出现及临床实践积累，创新治疗被广大医生认可。但遗憾的是，近10年来上市的所有新型治疗药物，仅个别药物被纳入全国医保目录。
目前我国类风湿关节炎（ra）和强直性脊柱炎（as）的传统治疗药物包括非甾体抗炎药（nsaids）、改善病情抗风湿药物（dmards）、糖皮质激素类和植物药制剂等。然而，上述这些药物存在疗效不佳、病人因不良反应中断治疗、不能改变疾病进展等严重的不足。
曾小峰教授认为，生物制剂dmards的出现，能够给风湿免疫性疾病带来更好的临床疗效、阻断病情进展，改善生活质量和身体机能，目前医保仅纳入一种生物制剂dmards。
他说，只有一种生物制剂dmards纳入医保远远不能满足临床和患者的治疗需求，例如近60%的患者长期使用单一生物制剂dmards会发生药物失效或治疗失败；医生和患者需要其他生物制剂dmards或者靶向合成dmards作为替换选择，以有效和长期控制患者的疾病病情。
值得一提的是，靶向合成dmards药物的出现进一步弥补了生物制剂dmards长期用药后发生药物失效或治疗失败、需要注射给药和冷链保存等不足。有效性和安全性经长期临床验证，被国内外权威指南一致推荐使用，是临床规范治疗必需，但目前医保还没有纳入任何一种靶向合成dmards药物。
中国医师协会风湿免疫科医师分会委员、中南大学湘雅医学院附属株洲医院大内科主任、风湿免疫科主任李敬扬教授介绍说，她曾赴英国格拉斯哥大学医学院附属医院访学，这家在欧洲负有盛名、已经累计治疗十万风湿免疫性疾病病人的医院里，风湿免疫科只有日间病房。她了解到，这家医院病人药物方案中，70%用到了创新药物（生物制剂dmards/靶向合成dmards），因为药物的明确疗效和便利，多数病人不需要住院治疗，只要定期规范用药，就完全可以正常生活。
与之形成对比的是，一项研究显示，调查到的国内省会城市三甲医院中，创新药物的使用，占比不到10%；中小城市，创新药物的使用占比不到1%。
规范化治疗严重不足
国内如此多严重致残病人存在，与病人延误治疗、治疗不规范有着直接的关系。
曾小峰教授告诉《新民周刊》，中国风湿免疫学科起步较晚，很多三甲医院都没有风湿科，基层医院诊治能力更弱。 “国内类风湿关节炎病人，从发病到诊断，平均能耽误大约2年。”
强直性脊柱炎——国内很多公众第一次听说这个名字，是因为明星周杰伦患病。
18岁出道成名的周杰伦，曾被质疑未服兵役，事后他公布了自己患强直性脊柱炎的事实。从新闻信息可以推断，周杰伦是在18岁之前诊断患病的，但至今20多年过去，周杰伦的生活和事业基本没有被疾病影响，现在还成为了两个孩子的父亲。
中华医学会风湿病学分会常委、上海长海医院风湿免疫科主任赵东宝教授介绍说，强直性脊柱炎通过及时有效的治疗是可以获得充分控制的。与周杰伦的经历形成鲜明对比的是，强直性脊柱炎患者如果不能得到正规治疗，几年内就会致残，无法正常生活。而国内很多患者，就因为未及时得到正规治疗而致残。
曾小峰教授介绍，强直性脊柱炎（as）发病高峰年龄在13至31岁之间，男性发病多于女性，如果得不到及时治疗或治疗不当，患者的三年致残率为45.5%，五年致残率高达70%以上。
为什么大量病人没有收到比较好的治疗效果？李敬扬教授讲到国内风湿免疫性疾病患者中的特殊现象——“一辈子去一次北京的病人”。
她告诉《新民周刊》记者，中国基层风湿免疫性疾病诊疗服务几乎是空白，有些病人条件好一点，在初步诊断后，会去北京等中国一线大城市中风湿免疫学科较强的医院，进行一次详细的诊断，医生为病人开出治疗方案。回到家后，病情有所缓解，这些病人基本上就不再看病。因为基层看不了，再跑北京，无论是时间精力还是经济上，都难以承担。
李敬扬教授说，风湿免疫性疾病是一种复杂的慢性病，需要不断调整治疗方案，才能控制病情。但由于基层没有诊疗能力，这些病人没能得到完整规范的治疗，很多人后期病情依旧可能变得严重。“病人回到家里，药吃完了怎么办？要么就不吃了，要么听信民间偏方，胡乱治疗。”
还有大量的病人，被误诊、漏诊多年，等得到准确诊断时，病情已经严重到难以治疗了。李敬扬教授描述的这些现象，在国内患者中普遍存在，成为让人最痛心的现实。
国内类风湿关节炎的情况，与强直性脊柱炎也很类似。
类风湿关节炎的疾病特点是女性发病多于男性，中/高疾病活动度患者3个月内即可出现明显的关节损害进展，5-10年的致残率高达43.5%， 15年及以上的致残率将高达61.3%。
类风湿关节炎高发年龄为30岁到60岁，这个年龄段的患者，在家庭和社会中承担着重要的责任，他们的患病，也是家庭因病致贫、因病返贫的重要原因。
空军军医大学（第四军医大学）西京医院朱平教授不久前到陕西与甘肃交界地区的农村调研，距离西安市不过5个小时车程，这些原来的贫困地区，近年经过新农村建设，环境得到了很大改善。“房子啊、道路啊，漂漂亮亮的，环境真是不错。但我们走进家庭，发现还有那么多严重的强直性脊柱关节炎患者没有得到及时诊断和规范治疗，留下了严重的残疾。这些患者不仅长期受到病痛的折磨，更重要是年轻轻就失去了学习和工作的能力，给本人及其家人和社会带来极大的损失和负担。”
中华医学会风湿病学分会常委、中南大学湘雅二医院风湿免疫科主任医师陈进伟教授说：“到我们医院就诊的有将近80%都是中高疾病活动度的患者，其中有相当一部分都延误了最佳的治疗时机，发生了骨破坏，甚至手脚都已经畸形，目前这个状况令我们非常担忧，很多患者在疾病早期，老是游离在不正规的小医院里，有些仅仅单用激素治疗，有些患者使用一些旁门左道所谓的自制偏方，不论胶囊也好，药丸也好，那里面很可能都加了激素，表面上效果很好，不痛了、也消肿了，但是长期不规范的治疗会带来更大的危害，不光不能达到理想的治疗效果，还会引发一系列非常严重的副作用：如骨质疏松、肥胖、高血压、冠心病、糖尿病等。”
要改变国内风湿免疫性疾病规范治疗率极低的现状，需要解决“人”的问题——增强基层专科医生的数量、提高他们的诊疗水平。
全国人大代表王凌给出了一些数据：“我国风湿免疫专业起步较晚，平均约每20万人口才能拥有1位风湿免疫专科医师，仅是美国的1/6。”
针对这样的现状，中国风湿学科学术组织也在不断努力加强基层医生对风湿免疫性疾病的诊疗能力。曾小峰教授介绍，2018年与2015年相比，主治医师级别以上的风湿免疫专科医生增加了2000名。
医保投入“四两拨千斤”
让更多患者获得规范治疗，是减少因病返贫的可行途径。这里也还要解决“钱”的问题——医保更多覆盖风湿免疫性疾病药物，让患者不再为治疗费用发愁。
曾小峰教授告诉《新民周刊》，风湿免疫性疾病治疗的全球趋势，是朝着精准治疗的方向发展，随着更多疾病的发病机制被发现，创新的药物可以作用于发病机制中的关键环节，切断发病通路，可以显著控制疾病发展。而另一面，如果不接受规范治疗，病人病情发展后，后期的医疗费用会像滚雪球一样越来越大。“我们呼吁更多价格合理、安全有效的创新药物要纳入医保的范畴，真正改善患者的预后、提高生活质量、减少致残率。这样做从卫生经济学角度是合算的。” 曾小峰教授说。
目前涉及风湿免疫性疾病的医保政策，总体来说还存在一些需要改进和调整之处。比如有的地区风湿免疫性疾病医保药物，只对住院病人报销，给患者很多不便。还有一个特殊的情况是，风湿免疫性疾病通常会并发其他疾病，患者有时必须以其他并发疾病为病因开药，才能用到某些医保覆盖药品。
“希望风湿领域创新治疗药物，与肿瘤和其他重特大疾病治疗药物一样能享受报销待遇。”——记者采访的风湿免疫领域专家，表达了同样的愿望。
这个愿望并非“奢望”，相关卫生经济学的研究说明，加大医保覆盖，对于控制风湿免疫性疾病带来的社会经济成本来说，起到了“四两拨千斤”的作用。
李敬扬教授近年参与了多个生物制剂治疗风湿免疫性疾病卫生经济学的研究。她介绍，过去价格较贵的风湿免疫创新药物，这些年价格已经有所下降。在此基础上经过临床真实研究的测算，如果医保覆盖这些风湿免疫性疾病药物，用医保支出与风湿免疫性疾病治疗、致残带来的直接、间接成本支出比较，可以看到医保覆盖能明显降低社会成本。